Oggi l’incontro con autorità e Istituzioni. Presentato il nuovo Laboratorio di Terapia genica
AgenPress. Dal primo trapianto di cuore pediatrico alla prima terapia genica per i tumori solidi, il Bambino Gesù è da sempre “l’Ospedale dei casi difficili”. La storia dei suoi primi 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) è stata celebrata oggi durante l’evento “la Ricerca X la Cura”, nella sede di San Paolo, alla presenza del Segretario di Stato della Santa Sede, Cardinale Pietro Parolin, del Ministro della Salute, Orazio Schillaci, del Presidente della Regione Lazio, Francesco Rocca, e del Sindaco di Roma, Roberto Gualtieri. «Oggi celebriamo un traguardo che parla di scienza, ma anche di umanità: quarant’anni di ricerca traslazionale — quella che rende possibile che un’intuizione di laboratorio diventi una cura per un bambino, che un esperimento su una cellula si trasformi in speranza per una famiglia. La nostra storia è fatta di progresso che non resta nei laboratori, ma attraversa i reparti, attraversa le vite», ha sottolineato nel suo intervento il Presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti. Nel corso dell’incontro è stato presentato il nuovo Laboratorio di Terapia genica finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito della progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA, che permetterà di ridurre tempi e costi nella produzione di terapie personalizzate, rendendo così curabile un numero sempre maggiore di bambini.
IL MESSAGGIO DELLE ISTITUZIONI
«Dietro a ogni traguardo, ci sono persone, storie, volti – ha detto nel suo intervento il Segretario di Stato della Santa Sede, Cardinale Pietro Parolin – Ci sono bambini e famiglie che hanno ricevuto nuove speranze, ci sono ricercatori e medici che hanno trovato nuove soluzioni, ci sono team interdisciplinari che hanno trasformato i risultati scientifici in percorsi di cura concreti. È importante che il Bambino Gesù sia un ospedale che dice sempre “sì” alla ricerca, che non si fermi davanti alle difficoltà o alle domande che malattie rare o condizioni cliniche severe pongono, ma le affronti con coraggio e tenacia, cercando sempre una risposta. Nel Vangelo ci sono guarigioni che avvengono, non per la preghiera o la fede della persona malata, ma per la fede degli altri».
«Questi 40 anni sono stati uno straordinario periodo di fervore scientifico che ha salvato vite, dato speranza e offerto una qualità di vita migliore a migliaia di bambini – ha sottolineato nel suo intervento il Ministro della Salute, Oreste Schillaci – Vi siete contraddistinti, nel panorama nazionale e internazionale, grazie alla capacità di applicare l’innovazione su base quotidiana a una solida cultura della ricerca, alla disponibilità delle migliori competenze professionali. Tutto ciò sempre mantenendo alta l’attenzione verso l’etica e la relazione di cura. Dopo 40 anni di enormi progressi e successi, guardiamo fiduciosi ai traguardi del futuro».
«Più di ogni titolo o acronimo, IRCCS significa che la ricerca si mette al servizio della clinica, è la scienza che si china sul letto di un bambino e diventa terapia, diventa possibilità e diventa vita – ha detto nel suo intervento il Presidente della regione Lazio, Francesco Rocca – Ma il Bambino Gesù è anche un ospedale che cura senza confini. In questi mesi molti bambini sono arrivati da zone di guerra, da territori dove la medicina non può più essere garantita, dove l’infanzia è sotto attacco e penso ai bambini di Gaza che qui, come in molti altri ospedali del nostro servizio sanitario, trovano una possibilità, una mano tesa e finalmente una dignità riconosciuta e non sono soli. Sono bambini provenienti da tante altre aree fragili del mondo, dall’Africa subsahariana, dall’Afghanistan, dall’Ucraina e hanno trovato al Bambino Gesù non solo cure, ma accoglienza, rispetto e protezione».
«Roma celebra un anniversario che parla di scienza e di futuro. Il Bambino Gesù è un patrimonio della città e del Paese, un luogo dove la conoscenza diventa cura e dove ogni bambino trova attenzione e competenza – ha dichiarato il Sindaco di Roma, Roberto Gualtieri – In quarant’anni da IRCCS ha unito eccellenza e solidarietà, con radici profonde a Roma e una vocazione aperta al mondo. Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica, finanziato con risorse del PNRR, rafforza la capacità di ricerca e segna una nuova tappa per la medicina pediatrica. È un orgoglio per Roma sapere che qui si costruisce ogni giorno il futuro della cura dei più piccoli, e la città sarà sempre al fianco del Bambino Gesù nel suo percorso di crescita».
RENDERE CURABILI I CASI “IMPOSSIBILI”: 40 ANNI DI IRCCS
In quarant’anni come IRCCS, il Bambino Gesù ha costruito un modello unico di integrazione tra ricerca e cura, diventando davvero “l’Ospedale dei casi difficili”. Oggi è il primo IRCCS pediatrico in Italia per produzione scientifica e numero di progetti di ricerca. Dal primo trapianto di cuore in Italia su un bambino (1986), l’Ospedale ha continuato a superare i limiti della medicina pediatrica. Nel 1994 nasce il Comitato Etico, garanzia di rigore scientifico e tutela dei pazienti; nel 1997 vengono istituiti i reparti di Immunoinfettivologia e di Trapianto di Midollo, capostipite delle future terapie cellulari.
Con il Laboratorio di Robotica e Analisi del Movimento (2000) e il Clinical Trial Center (2010), la ricerca clinica e traslazionale trova nuove sedi e strumenti dedicati. Da allora, una lunga serie di primati: il primo cuore artificiale pediatrico permanente al mondo (2010), il primo trapianto di cellule staminali geneticamente modificate da genitore a figlio (2014), la prima terapia con cellule CAR-T in Italia (2018) e, nel 2024, le prime terapie con cellule CAR-T al mondo per malattie autoimmuni pediatriche.
Il Bambino Gesù fa parte di 5 reti tematiche degli IRCCS e di 20 reti di riferimento europee (ERN) per le malattie rare. Ha 2.500 collaborazioni attive con altri enti di ricerca, l’80% delle quali internazionali. Nel 2024 le pubblicazioni scientifiche sono state 1.293 con un impact factor di 4.651 punti. Il personale a vario titolo impegnato nella ricerca è stato di 2.000 persone, i progetti di ricerca attivi sono stati 458 mentre gli studi clinici 550. Il Bambino Gesù gestisce anche la più ampia casistica nazionale di malati rari in età pediatrica. Negli ultimi 10 anni, ha scoperto e descritto oltre 100 nuovi geni malattia. L’Ospedale ha effettuato in tutto più di 1.200 trapianti di organi solidi e oltre 2.500 trapianti di midollo, la larga parte dei quali negli ultimi 15 anni, periodo in cui è il centro con l’attività largamente prevalente nel Paese.
«Quarant’anni fa, il mondo della pediatria era molto diverso da quello che conosciamo oggi – ha raccontato nel suo intervento il Direttore scientifico del Bambino Gesù, Andrea Onetti Muda – Le possibilità terapeutiche erano limitate, la ricerca poco integrata con la clinica, le tecnologie ancora poco più che rudimentali. Eppure, già allora era presente un piccolo seme che germogliava: c’era una visione. Quella di unire la cura dei più fragili alla forza della ricerca scientifica. Quella visione è diventata una realtà, e lo è diventata più rapidamente e su scala più ampia di quanto allora si potesse mai immaginare. Decine di migliaia di bambini hanno ricevuto nel nostro ospedale cure che prima non esistevano. E tante famiglie hanno potuto guardare al futuro con speranza».
PERSONALIZZATA E PER TUTTI: IL PRESENTE E IL FUTURO DELLA RICERCA
Durante la tavola rotonda dedicata al presente e al futuro della ricerca del Bambino Gesù è emersa la visione di una medicina personalizzata e condivisa: una ricerca che costruisce terapie su misura per ogni bambino, ma punta anche a rendere queste scoperte accessibili a tutti i pazienti, pediatrici e adulti. Le scelte strategiche compiute negli anni passati per anticipare la ricerca sulle terapie avanzate si rivelano oggi decisive, con benefici che si estendono già oltre l’oncologia, a vantaggio non solo dei bambini trattati al Bambino Gesù, ma anche da altri centri e degli adulti.
La genetica funzionale si avvale del Laboratorio Zebrafish, che consente di validare rapidamente nuovi geni-malattia e verificare empiricamente i meccanismi che causano la malattia del singolo paziente. In ambito reumatologico, la scoperta della “firma infiammatoria” nella sindrome da attivazione macrofagica ha contribuito a rendere curabile una patologia un tempo spesso letale, costituendo un modello per altre malattie con componenti infiammatorie. La medicina rigenerativa e la stampa 3D, su cui l’Ospedale sta già lavorando, consentiranno di ricostruire tessuti e organi su misura, mentre l’uso innovativo della macchina per la perfusione extracorporea – originariamente progettata per conservare organi da trapianto – permette oggi di mantenere in vita organi malati espiantati per studiarne le patologie, sperimentare nuovi modelli terapeutici e rigenerarli per renderli idonei al trapianto. Tutti questi percorsi dimostrano come il modello di ricerca del Bambino Gesù unisca innovazione, precisione e attenzione al singolo, con l’obiettivo di tradurre l’eccellenza scientifica in cure concrete per ogni paziente.
IL NUOVO LABORATORIO DI TERAPIA GENICA
Al termine dell’incontro è stato inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia genica dell’Ospedale, finanziato dal PNRR-NextGenerationEU attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca grazie alla progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Il nuovo laboratorio, che si estende su circa 700 metri quadri, rappresenta un importante passo avanti nella ricerca e nel trattamento delle malattie onco-ematologiche e immunologiche pediatriche. È attrezzato con le tecnologie più avanzate per la ricerca e lo sviluppo di farmaci cellulari geneticamente modificati, da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, situata all’interno dei laboratori di ricerca inaugurati nel 2014 nella sede di San Paolo fuori le Mura – tra i più grandi in Europa in campo pediatrico.
La nuova struttura permetterà di internalizzare l’intera filiera produttiva delle terapie avanzate, aumentando significativamente la capacità di produzione e la disponibilità delle cure. Questo consentirà di curare un numero maggiore di bambini, in tempi più rapidi e con una riduzione dei costi, rendendo le terapie innovative più accessibili e contribuendo in modo decisivo alla lotta contro malattie oncologiche, genetiche e immuno-mediate in età pediatrica.
«Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica è il frutto di un lavoro corale che unisce il Bambino Gesù agli altri partners del Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA – ha dichiarato il professor Franco Locatelli, Responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del Bambino Gesù – Insieme stiamo costruendo un ecosistema scientifico e produttivo capace di accelerare lo sviluppo di terapie avanzate e di renderle concretamente disponibili per i bambini e le famiglie che ne hanno più bisogno. È un investimento sul futuro della medicina pediatrica e sulla speranza di molte famiglie, che potranno contare su terapie nate e sviluppate interamente nel nostro Paese».